前言

证候（简称证）是对疾病（泛指非健康）过程中所处一定（当前）阶段的病因、病性、病位以及病势等所作的病理性概括，具体表现为一组有内在联系的症状和体征，是中医临床诊断和治疗的核心依据，是中医诊断治疗疾病的独特途径和方法，也是中医的优势所在。长期以来，由于证候诊断标准与疗效评价标准的缺如，中医证候类新药的研发工作一直未能深入开展。为了更好地传承和发扬中医药特色和优势，并把这一宝贵财富继承好、发展好、利用好。我国2007年版《药品注册管理办法》就中药复方制剂注册分类首次提出了“证候类中药新药”这一类别。2008年，国家食品药品监督管理局颁布了《中药注册管理补充规定》，又对“主治为证候的中药复方制剂”的注册要求进行了进一步完善。为落实上述规定，国家中医药管理局于2011年与国家食品药品监督管理局协商，拟通过科技立项的方式逐步解决证候中药临床开发面临的技术问题，申报立项了国家中医药行业科研专项基金“证候类中药新药疗效评价方法研究”项目（编号：201207009）。国家药品审评中心的中药审评团队成为这次科研专项课题的实施主体。2012年，张伯礼院士主持召开了项目启动暨专家论证会，并成立了由王永炎院士、张伯礼院士及孙光荣教授、晁恩祥教授、陈启光教授等知名专家组成的指导组。项目组根据专家组建议在药审中心总项目组指导下分设子课题组：中国中医科学院临床基础研究所（王忠、申春悌）负责成立起草组，执笔证候类中药新药临床研究指导原则（讨论稿）；中国中医科学院广安门医院（王阶）、北京中医药大学东直门医院（高颖）、成都中医药大学附属医院（段俊国）分别负责对气滞血瘀证和气虚血瘀证进行临床研究的实践探索，以进一步验证和丰富证候类中药新药研发的相关技术要求。虽然药审中心与课题协作单位通力合作，但课题组在研究期间所遇到的困难远远超出预期，原本计划的两年研究周期，实际上做了七年多，药审中心项目负责人也因故变更了两次。为了完成研究任务，项目组改变原有研究思路和工作方法，不再局限于小范围专家研讨，而是设计了四次全国性会议，通过广泛征求学术界和工业界的专家近500人意见，不断凝聚共识，最终得以完成该课题研究。相关研究成果也极大地推动了2007版《药品注册管理办法》有关政策条款的落地。一是国家食品药品监督管理总局在2016年至2017年间，批准有三个证候中药进入临床研究阶段，实现了证候中药研制开发零的突破；二是国家药品监督管理局于2018年11月6日正式对外颁布《证候类中药新药临床研究技术指导原则》。这两项举措不仅促进了证候中药新药的开发，更是对行业内将中医药临床诊治要义核心即辨证施治科学内涵的诠释进行了有益的引导。

为了进一步解读《指导原则》如何结合中医药特殊性考虑处方来源、临床定位、证候诊断、临床试验基本研究思路、疗程及随访、有效性评价和安全性评价、试验质量控制与数据管理等方面的具体问题，特编撰本书，以作参考阅读。本书共十一章，内容包括中医证候的相关概念及历史源流；证候规范的命名与分类及其表现的采集；中医证候的标准化研究方法；证候临床研究的设计方法；证候生物学的现代研究及证候动物模型的建立；证候类新药临床研究模式及有效性和安全性评价方法；证候新药的注册监管及研发中的关键问题等，并系统整理血府逐瘀胶囊干预气滞血瘀证随机对照试验等，为证候临床研究提供实践范式。

最后，谨以此书感谢国家中医药管理局和国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）有关领导的大力支持，感谢课题组各位专家的坚持和执着，感谢中华中医药学会中医诊断学专业委员会、世界中医药学会联合会临床数据监查工作委员会、世界中医药学会联合会临床疗效评价专业委员会、中国药理学会、中国药学会临床中药学专业委员会、中华中医药学会中成药分会等学术团体众多专家的不懈努力，感谢编写组每位老师的辛勤付出，感谢每一位在中医药道路上坚守信念并不断前行的人。