由于儿童肾脏病中的先天性和遗传性肾脏病是儿童尿毒症的主要原因、成人尿毒症的重要原因，因此，应该重视先天性及遗传性肾脏病患者的早期诊断及肾功能保护，以延缓其肾脏病的进展，改善患者的生活质量。

诊断不同，相应的治疗也不同。但是，目前有关可延缓儿童慢性肾脏病进展的治疗比较有限。

主要干预措施：

饮食治疗需要满足儿童生长发育的需要。对于肾小球疾病伴发高血压、大量蛋白尿、水肿的患者，应该控制盐的摄入，严格控制血压可延缓各种病因所致的儿童慢性肾脏病进展。避免使用肾毒性药物。

合理选用降压药，减轻尿蛋白排泄，延缓肾功能恶化；对于肾小管间质损害的患者，主要维持内环境稳定，保持机体水、电解质平衡；注意对心血管病的防护（众多研究表明，儿童期起病的慢性肾脏病可增加心血管病发病率、缩短患者生存时间）；对于肾脏结构异常的患者，如无症状可不进行治疗，但应定期检测肾功能，如出现症状则需进行对症治疗。

随着分子发病机制研究的深入，为寻找其治疗靶点提供了新方向，针对不同靶点的药物或治疗方案相继涌现。

基础研究提示各种因子将成为治疗Alport综合征的新靶点，有望开发新的药物以达到进一步延缓肾衰竭发生的目的。

以整体观、个体化和辨证论治为基础的中医药治疗对于改善病人症状、延缓疾病进展、保护肾功能具有一定的疗效。

如果疾病恶化进入终末期阶段，则需进行肾脏替代治疗，包括血液净化和肾移植。其中肾移植是儿童终末期肾病患者最根本的治疗方法，另外肾移植后还需要根据不同阶段进行药物治疗以使患者平稳过渡到成年期，保证患者生活质量。有研究显示Alport综合征患者肾移植10年肾存活率高达80%。

先天肾及尿路畸形导致的终末期肾病较少，尿毒症多出现在成年后。但有些婴儿早期就需要肾脏替代治疗，例如，常染色体隐性遗传性多囊肾病在儿童期就已表现且易进展为终末期肾病。全球登记资料数据表明，从新生儿时期就开始透析的患者存活率也相当可观。肾移植是儿童优先选择的肾脏替代治疗方式，适用于年龄大于12个月的儿童，具有较好的患者存活率、移植物存活率、生长发育。

有研究报道，对于常染色体显性遗传性多囊肾病、Alport综合征等单基因显性遗传病，可以通过体外受精、胚胎培养、单细胞活检、基因检测等手段，筛选染色体正常无致病基因的健康胚胎植入母亲子宫内，孕育出健康的宝宝，从而预防单基因遗传病的发生。