第一章　成果产品认定资料撰写格式

本章内容将围绕临床科研产品在申报成果化的过程中所涉及的认定资料的内容和格式进行规范化要求，用于指导申报者撰写和报告相应研究数据。

根据《中医临床成果产品化研究通则》（以下简称“通则”）和《产品成果认定资料要求》，申报过程中所涉及的认定资料类别包括雏形期资料、优化定形期资料、预试验期资料、确证或比较优势期资料。其中：①雏形期资料是对临床科研成果综合信息的文字说明材料，包括产品名称的说明材料，来源、形成过程与科学基础的研究材料，以及产品特点、优势分析的报告材料；②优化定形期资料是指在研究过程中优化成形阶段进行的文献研究和基础研究的数据综合，包括优化关键环节分析与方案设计、优化研究报告、产品说明书；③预试验期资料是指在开展大规模确证性试验之前进行的探索性研究阶段的一系列数据的综合性描述，包括临床预试验目的、计划与方案以及预试验研究报告；④确证或比较优势期资料是指对已经登记的成果产品进行比较优势评价时所需的材料，包括确证或比较优势研究方案设计、试验数据分析与评价结论和综合研究报告。

本章对认定材料的撰写格式和内容要求旨在进一步规范申报资料，并加强成果产品申报人员及单位对临床科研产品研发过程及结果的分析和评价。所涉及的内容为通用性的成果产品申报材料，针对具体成果产品类型，申报人还需参考各自类别成果产品化研究的指导原则相关要求（具体参考本书后续章节指导原则），结合所申报产品的具体特点，有针对性地优化材料报告的结构，做到详略得当，并在此基础上，客观、规范地撰写申报材料，力求文字简洁，逻辑合理，重点突出。

一、雏形期资料撰写格式和内容

说明产品的中文名称、中文名称的汉语拼音以及产品的英文名称。

（1）中文名称：如“保肝丸”、“临床试验数据软件v3.0”

（2）汉语拼音：如“bao gan wan”“lin chuang shi yan shu ju ruan jian v3.0”

（3）英文名称：如“Bao-gan Pill”“Clinical Trials Data Software v3.0”

报告命名参考的原则，如《中国药品通用名称命名原则》等；对于沿用已久的药品或技术名称，若做出改动，可列出其曾用名作为过渡；说明名称是否体现产品类别、功能、主治等；报告命名过程，如是否上网公示征求意见等；英文名是否采用世界卫生组织编订的国际非专利药名（International Nonproprietary Names for Pharmaceutica1 Substances，简称INN）。

本文件重点报告成果产品在雏形期阶段，成果来源、发展以及相关的科学基础。主要内容应包括：

说明成果的最初灵感、学术和文献来源，如来源于的具体经典或知名方剂、传统文献的名称及原始描述、民间或临床的经验、对疾病和药物的现代科学研究和认识等。

说明成果产品雏形的临床应用实践情况。报告成果雏形目前的应用实践情况，包括使用地区和人群、适应证、相关新闻报道或个案报告等。

重点报告成果雏形从灵感或概念产生到目前的发展过程。例如，按时间顺序报告方药或方法在雏形阶段的演变过程；又如，来源于临床经验的成果应用目的和功能主治的演变发展过程等。

报告初步的尚有待于进一步研究优化的成果产品内容框架，包括初步的成果形态、构成与内容要点、功能设想、应用条件等。

从现代科学理论和医学认识角度说明成果功能和应用前景的科学原理。论证对成果雏形的设想有较为充分的科学理论和现代医学认识依据。

结合成果的内容、功效等，综述与成果相关的当前基础研究内容和结果。论证对成果雏形的进一步优化、探索和确证性研究已经有了一定的基础研究结果作为支持。

结合成果的内容、功效等，综述与成果相关的当前基础研究内容和结果。论证对成果雏形的进一步优化和临床探索、确证性研究已经有了一定的临床研究结果作为参考。

报告雏形期的成果产品设想针对和解决的具体临床和应用问题。说明所选择的临床/应用定位的合理性和必要性。

报告在选择的临床/应用领域已有较广泛应用的功能类似的成果现状。报告这些同类成果的名称、形态、构成内容、功能特点、应用条件、临床应用情况等。

结合目前已有较广泛应用的类似功能的成果，报告本成果初步确认的在功能、安全性、经济学、实用性等方面的特点和优势。

结合成果自身的功能特点，报告本成果与同类型成果相比，在功能上存在的优势应用空间和不可替代性。

结合对成果自身和同类型成果现有的安全性认识，报告本成果与同类型成果相比在应用安全方面上存在的优势。

结合对成果自身和同类型成果在生产、输送、获取、应用等环节的成本或其他经济学参数，报告本成果与同类型成果相比的经济优势。

说明成果自身在功能、安全性和经济学以外的其他优势。例如，成果在应用便利、使用者依从和掌握、成果对环境影响等领域的优势等。

基于目前的经验和科学认识，结合与同类型成果产品的比较，综述成果自身尚存在的缺陷、不足或有待进一步研究确认的内容。

二、优化定形期资料撰写格式和内容

简要综述成果产品的基本情况以及与优化定型有关的前期研究基础。

根据成果产品的类型，参考相关的指导原则，结合成果的功能、构成内容、应用条件和目前存在的缺陷，分析和整理本成果产品在优化定形阶段需要重点进行优化的关键技术点。

基于对成果产品有待优化的关键技术点的分析，简明地列出优化定形阶段需要达成的优化目标。

针对最终的优化目标，整理和说明优化定形期需要达到的所有研究目的。在此应注意避免对优化目标和研究目的混淆。优化目标是指优化定形期的工作目标，这一工作是通过对优化技术关键点的识别，以及优化依据的获取、整理、取舍和综合分析来实现的。而研究目的是指这些工作过程中涉及的每一项研究的研究目的。

针对本阶段所提出的所有研究目的，系统说明需要实现这些研究目的所需要完成的研究内容。应注意研究目的和研究内容之间可能不是一一对应的关系，一个研究目的可能可以设计多项类型不同的研究内容来相互印证和配合实现，而一项研究内容可能同时达成多个研究目的。本部分报告的研究内容，应该能够最终共同达成上文提到的研究目的，并作为最终实现优化目标的优化依据。

每一项相对独立的研究内容，均应形成包括下列要点的相对独立的报告内容：

1）研究和设计类型

明确说明每项研究内容的研究设计类型。本阶段涉及的研究和设计类型较为丰富，可能包括定量研究，也可以是定性研究；可以是实验性的基础研究，也可以是临床研究；可以是观察性，也可以是干预性研究。

2）研究对象

报告每一项研究内容所涉及的研究对象。包括确定研究对象所采用的诊断标准、纳入标准和排除标准，或采用的试验动物、细胞的种类和谱系信息等。同时，说明研究对象样本数量以及样本数量确定的依据。如果样本量根据公式计算获得，应给出计算公式、参数意义、参数取值和参考依据等。例如，涉及多中心，应当说明每个试验中心计划纳入的研究对象数量。

3）抽样和随机分配方案

如果研究涉及对研究对象的抽样和随机分配，应详细报告抽样和随机分配的方法，以及随机分配方案隐藏的方法。

4）研究干预

如果是干预性研究，应详细说明研究干预的方式和剂量、时间周期信息。如果是临床研究，应同时说明对研究过程中其他合并干预的限制和要求。

5）评价指标

说明研究涉及的全部观察和评价指标，例如基础实验关注的生物标记物；临床试验涉及的疗效、安全性、经济学、依从性指标；诊断试验涉及的诊断学指标等，应明确区分主要指标和次要指标，主要指标一般不宜超过两个。

6）评价周期

说明对全部评价指标的检测和评价时点和周期。必要时可以采用试验流程表的形式说明。

7）统计分析计划

说明研究过程中计划采用的统计分析原则和方法，注意采用的统计方法应适用于相关指标的数据类型。说明计划进行的中期分析内容的时间选择，说明计划进行的亚组分析。例如，计划采用不常用的统计方法，应对统计方法的原理进行简要描述，并列出参考文献。说明各种情况下统计分析计划采用的显著性水平；描述统计分析前处理缺失数据、异常数据的原则和程序；说明统计分析针对的数据集选择的计划，以及数据集中纳入分析的受试者选择的原则等。

8）质量管理

简要地描述研究过程中的质量管理计划。例如，是否以及如何制定和执行标准操作流程（SOP）体系，开展怎样的质量管理工作，质量管理和监查的组织结构，如何监查和评价研究过程中研究者和受试者对方案的依从性，如何核实和验证数据与源文件的一致性，如何对研究人员进行培训等。

9）伦理学考虑

本部分主要描述与试验有关的伦理学工作计划，其中包括申报伦理审核和获得批件的计划，各参研中心伦理审核协调的考虑，对知情告知和获得同意流程的要求，如涉及特殊人群的伦理考虑（例如非汉语人群、儿童、文盲等特殊群体等），受试者隐私保护等。

优化研究报告不应机械地看作是优化研究方案的呼应，除了报告优化研究方案的实施情况，优化研究报告本身是雏形期报告文件的延续和成果产品说明书的基础。在撰写报告时不仅应注意到它对研究方案实施情况的总结，还应注意到它与前后阶段报告文件之间的延续关系。

简要综述成果产品的基本信息、成果产品雏形期的工作情况以及前期研究基础。

简要说明优化定形期计划达到优化目标的所有研究目的，应注意本部分内容和优化研究方案中相关内容的一致性。

系统说明本阶段完成的全部研究内容，应注意本部分内容和优化研究方案中研究内容的一致性。每一项相对独立的研究内容，均应形成包括下列要点的相对独立的报告内容：

简要叙述研究设计技术内容，主要包括：研究和设计类型、研究对象、抽样和随机分配方案、研究干预、评价指标、评价周期等。相关内容的要点可参考“优化关键环节分析与设计方案”部分内容。

报告参与研究的机构和人员信息，以及各机构和各研究人员承担的具体工作内容。

1）实施周期

报告研究的启动时间、实施周期、完成时间，包括重要研究里程碑的时间等。

2）方案依从情况

报告研究过程中对原计划方案的依从情况。如果研究实施过程中对原有计划（包括统计分析计划）进行了调整修改，或发生了方案违背情况，应说明原因及其合理性。

整理摘录研究统计分析报告中有关研究对象的描述性统计信息、与成果优化有关的主要评价指标的统计分析数据以及分析结果等。应注意相关技术内容与优化研究方案中统计分析计划部分内容的一致性。

基于实现设立的研究目的和对研究数据的统计分析结果，对本项研究内容的结果和结论进行简要总结。

基于优化定性期的研究结果，结合事先提出的优化技术关键点和优化目标，合理地做出对优化依据的取舍，得出优化结论。每一个优化结果均应结合相关的研究数据给出充分的优化依据，并充分说明对优化依据取舍的考虑。

对优化定形期研究结果和优化结果展开充分合理的讨论，重新评估成果在功能、安全性、经济学、实用性等方面的特点和优势以及开发应用前景，并对后续成果探索性和确证性研究的思路展开初步探讨。

成果产品说明书根据成果产品的类别有所不同，具体内容要求请参考各章指导原则。

三、预试验期资料撰写格式和内容

预试验期为成果产品定型后的探索性研究阶段。本文件主要报告预试验研究目的及研究计划，主要包含以下内容：

简要综述成果产品的基本情况，重点为成果产品针对的临床具体问题、功能特点、与同类成果产品比较的临床优势以及开发应用前景等。

根据成果产品的类型，参考相关的指导原则，结合成果的功能、构成内容、应用条件和开发应用前景，分析和整理本成果产品在预试验期需要进行探索的内容及研究目的。

针对本阶段所提出的所有研究目的，系统说明需要实现这些研究目的所需要完成的研究内容。同样，预试验期的研究目的与研究内容之间可能不是一一对应的关系。每一项相对独立的研究内容，均应形成包括下列要点的相对独立的报告内容，相关内容的要求可参考优化成形期“优化关键环节分析与设计方案”文件“研究内容设计”部分要求。

（1）研究和设计类型

（2）研究对象

（3）抽样和随机分配方案

（4）研究干预

（5）评价指标

（6）评价周期

（7）统计分析计划

（8）质量管理

（9）伦理学考虑

预试验研究报告不仅应该报告优化研究方案的实施情况，还应该注意预试验对于成果产品临床和应用优势以及开发前景的合理支持，以及对进入确证或优势比较期研究方向的指导作用。

简要综述成果产品的基本信息、成果产品雏形期和优化成形期的工作情况等。

简要说明预试验期计划达到的探索性研究目的。应注意本部分内容和预试验研究方案计划中相关内容的一致性。

研究内容部分应系统说明本阶段完成的全部研究内容，每一项相对独立的研究内容，均应形成相对独立的报告内容。报告内容应包括：研究和设计类型、研究对象、抽样和随机分配方案、研究干预、评价指标、评价周期等研究设计情况；参与研究的机构和人员信息，以及各机构和各研究人员承担的具体工作内容；包括研究周期和方案依从的研究实施情况；每一项研究内容的数据、结果，以及简要总结等。具体内容的要求可参考“优化研究报告”中“研究内容”部分的要求。

基于本阶段研究数据和结果，结合事先提出的预试验期研究目的，合理地做出对本阶段探索内容的结论。

对预试验期探索性研究结果展开充分合理的讨论，进一步评估成果在功能、安全性、经济学、实用性等方面的特点和优势以及开发应用前景，并对后续成果确证性和比较优势研究的设想展开初步探讨。

四、确证或比较优势期资料撰写格式和内容

本文件主要报告成果产品在确证或优势比较研究的目的及研究计划，主要包含以下内容：

简要综述成果产品的基本情况，成果产品在在雏形期和优化成形期的工作，以及预试验期探索性研究的结果等。

明确说明成果产品在本阶段的研究目的。通常情况下，本阶段应主要针对成果产品最初设计针对的临床或应用性问题，围绕成果产品功能进行设计严谨的确证性或优势比较研究。通过获得完整的证据链来证明成果产品能够达到最初功能设想，或是比同类的对照成果产品更好地解决目标问题。

针对本阶段所提出的确证性或比较优势研究目的，系统说明为实现研究目的计划完成的研究内容。每一项相对独立的研究内容，均应形成包括下列要点的相对独立的报告内容：

具体说明本阶段进行的确证性和比较优势研究采用的设计类型。本阶段研究大多数为设计严谨的符合随机、对照原则的临床研究。在有条件实施盲法的情况下，应尽可能充分设盲。

报告确定研究对象所采用的诊断标准、纳入标准和排除标准等。本阶段针对的研究对象应和成果产品所设计针对的临床应用人群保持科学和逻辑上的一致，即确保在最初设计成果针对的特定临床状态的应用目标人群中进行研究。

同时，说明研究对象样本数量以及样本数量确定的依据。一般情况下，应基于预试验期的研究结果，以及计划采用的主要效应指标，采用正确的公式计算获得需要的样本量，给出计算公式、参数意义、参数取值和参考依据等。若涉及多中心，应当说明每个试验中心计划纳入的研究对象数量。

报告本阶段研究采用的抽样和随机分配方案，以及实现随机隐藏的方法。

报告研究所采用的盲法设计，如果不能实现充分的盲法，应说明无法设盲的充分理由。

说明研究干预的方式和剂量、时间周期信息以及研究过程中其他合并干预的限制和要求。如果符合使用安慰剂对照的条件，应尽可能采用安慰剂对照。如果进行优势比较研究，应说明用于阳性对照的对照组干预选择的依据。

报告研究中采用的主要评价指标和次要评价指标，并说明评价指标选择的合理性。评价指标应能充分支持成果产品针对的特定临床定位，具备足够的行业共识，或基于充分的前期探索性研究基础。

报告研究中针对评价指标进行评价的周期和时点，并说明评价时点选择的合理性。所采用的评价时点应能充分支持成果产品针对的特定临床定位，具备一定的行业共识，或基于充分的前期探索性研究基础。

统计分析计划、质量管理和伦理学考虑部分可参考优化成形期“优化关键环节分析与设计方案”文件“研究内容设计”部分要求。

确证和优势比较期的试验数据分析和评价结论应基于研究方案整理和报告，主要的内容要求如下：

简要综述成果产品的基本信息、预试验期的研究情况等。

简要说明成果产品在确证和优势比较期的研究目的。应注意本部分内容和确证和优势比较期研究方案计划中的研究目的，以及成果产品的特定临床定位和针对的临床问题保持逻辑一致。

研究内容部分应系统说明本阶段完成的全部研究内容，每一项相对独立的研究内容均应形成相对独立的报告内容。报告内容应包括：研究和设计类型、研究对象、抽样和随机分配方案、盲法设计、研究干预、评价指标、评价周期等研究设计情况。

此外，应报告参与研究的机构和人员信息，以及各机构和各研究人员承担的具体工作内容，包括研究周期和方案依从的研究实施情况。

基于统计分析计划报告本阶段研究数据和结果，包括对评价指标的描述性统计信息、对主要功能评价指标和安全性评价指标的组间比较等，统计分析数据以及分析结果，以及对研究结果的简要总结等。应注意相关技术内容与优化研究方案中统计分析计划部分内容的一致性。

结合事先提出的确证和优势比较期研究目的，合理地做出对本阶段探索内容的结论。

对成果产品确证和优势比较研究结果展开充分合理的讨论，确认并合理评估成果在功能、安全性、经济学、实用性等方面的特点和优势以及开发应用前景，讨论确定最终的成果产品临床定位，并对后续成果应用后再评价研究的设想展开初步探讨。

本部分内容为成果从雏形期到确证和优势比较期研究全过程的综合报告，是支持临床科研产品成果推广的所有临床试验资料的概要式总结，是反映整个研究从设计、实施、得出结果并加以分析、评价的总结性资料综述，是正确评价研究成果是否具有临床实用价值的重要依据，是对临床有效性和安全性的最直观证据。

综合研究报告是研究者从研究框架搭起之初到具体实施的整个过程的忠实记录，体现了研究的水平和研究者的科学态度，同时也是进行学术交流和科研成果推广的重要形式。因此，综合研究报告的撰写要求真实、完整，并突出重点。

内容要求：临床试验报告是评价拟推广的临床科研成果有效性和安全性的重要依据，是成果登记和申报所需的重要文件。即使有了科学、合理的试验设计，并实施获得了可靠的研究数据，研究成果有广泛的适用性，但如果没有系统、科学、规范的产品化研制报告，审评人员也就无从对成果进入产品化后的安全性、有效性及其社会价值做出公正、客观和合理的评价。因此，撰写好临床试验报告是临床科研成果产品化过程中的重要组成部分，也是产品化研制的收官之作。

报告的结构应按照雏形期—优化定形期—预试验期—确证和比较优势期的顺序进行报告，是本章节所涉及的各期独立报告的整合和提炼，内容要求如下：

（1）中文名称

（2）汉语拼音名称

（3）英文名称

报告成果产生及其功能的中医、现代医学和科学理论基础。说明成果产生的中医理论和学术源流，从现代科学理论和医学认识角度说明成果功能和应用前景的科学原理。

说明成果产品截至目前的临床应用实践情况，包括使用地区和人群、适应证、相关新闻报道或个案报告等。

报告成果产品在优化成形期进行优化的关键技术环节，报告优化成形期的主要工作以及进行优化的依据和优化结果。

格式和内容结构参考本章节关于该部分的要求。

综述成果在预试验期的研究内容和结果，对预试验期探索性研究结果展开合理的讨论，说明预试验研究结果对确证和比较优势研究的启发和支持作用。

综述对成果产品进行确证性研究的结果，报告对成果产品最终在功能、安全性、经济学、实用性等方面的研究数据和量化评价。

综述对成果产品进行比较优势研究的结果，报告对成果产品与功能类似的同类成果比较，在功能、安全性、经济学、实用性等方面的特点和优势。

综述成果产品在优化成形期、预试验期、确证和比较优势期获得的各种研究条件下的功能数据。结合比较优势研究结果，与功能类似的同类成果比较，分析成果产品在功能方面的特点和优势。

综述成果产品在优化成形期、预试验期、确证和比较优势期获得的各种研究条件下的安全性数据，分类列出研究过程中的不良事件清单，并逐一分析。结合比较优势研究结果，与功能类似的同类成果比较，分析成果产品在安全性方面的特点和优势。

综述成果产品各个研究阶段有关经济学、依从性和其他应用方面的数据，结合比较优势研究结果，与功能类似的同类成果比较，分析成果产品在经济学和应用依从性方面的特点和优势。

结合成果产品的研究数据及特点和优势综述，在最初成果设计针对的临床和应用问题的基础上，最终确定成果临床定位。

基于整个研究过程对成果产品的认识以及已有的研究数据，探讨有必要对成果产品实施的进一步深入研究的领域，描述对成果产品的应用后再评价研究的初步设想。