同胞HLA相合HSCT是年轻SAA患者的首选治疗方式。与其他疾病不同，SAA患者移植时骨髓已呈空虚状态，也不存在恶性克隆，预处理仅需适宜的免疫抑制以保障稳定植入和降低后期GVHD风险。早期发现Cy 200mg/kg联合TBI/TLI可以促进植入，但增加GVHD及其他不良反应，后应用Cy联合ATG强化免疫抑制的预处理方式获得疗效进步。西雅图中心94例SAA进行同胞全相合HSCT，应用Cy+ATG预处理方案，移植后短程MTX联合CsA免疫抑制，植入失败率仅4%。目前200mg/kg Cy±ATG也是同胞相合HSCT常用预处理方案。Flu+ Cy + ATG／抗CD52单抗的预处理方案或可进一步提高疗效，欧美学者多推荐用于年龄较大患者（>30～40岁）。此方案也常用于非血缘HSCT，也可加用低剂量TBI（2Gy）。AA单倍型移植尚无统一预处理方案，目前国内常用方案包括BuCy+ATG、BuCy+Flu+ATG及Flu+Cy+ATG等。脐血移植治疗AA的植入失败率较高，RIC与MAC何者更优尚有争议。近期一项国际多中心研究显示，26例难治性SAA脐血移植，预处理方案为Flu 30mg/m ²× 4d（-6d～-3d） + Cy 30mg/kg×4d（-6d～-3d） + ATG 2.5mg/kg×2d（-3d～-2d） + TBI 2Gy（-2d），23例（88%）成功植入。

BEAM方案是淋巴瘤患者auto-HSCT最常用的预处理方案，有禁忌的患者也可选择BEAC、CVB等方案，目前尚没有前瞻性研究比较这些方案孰优孰劣。进入靶向及细胞免疫治疗时代后，虽然auto-HSCT在淋巴瘤治疗体系中的地位受到挑战，但仍有必要开展相应研究确定哪些患者有可能从auto-HSCT中收益，尤其鼓励开展auto-HSCT与靶向药物／细胞免疫治疗相结合的临床研究。复发／难治淋巴瘤患者也可考虑allo-HSCT，多数研究选择Flu为基础的RIC方案。

Auto-HSCT在MM患者的整体治疗中地位明确，能有效降低患者肿瘤负荷，延长生存时间尤其无病生存时间。年龄、肾功能不全均非绝对禁忌证。高剂量Mel（200mg/m ²）是经典预处理方案，以此为基础又存在部分改良方案。相关研究显示在HD-Mel基础上加用其他烷化剂可能进一步改善生存，如加用卡莫司汀或口服Bu，可延长PFS，OS亦有延长趋势，但口服Bu可增加TRM，另一项单臂前瞻研究则显示加静脉Bu未增加TRM。也有部分临床试验尝试应用其他烷化剂组合取代HD-Mel，如Bu/Cy基础上联合VP16或噻替派，与HD-MEL相比，PFS及OS均显示无显著差异，无法应用Mel时或可考虑。目前国内多尝试Bu/Cy方案，苏大附一院等已开展相关研究。硼替佐米、卡非佐米等也被尝试加入预处理方案。有研究显示硼替佐米加入BuMel方案较HD-Mel可降低复发率、延长PFS，并不增加TRM。对复发难治患者卡非佐米联合HD-Mel显示了较好的疗效和安全性。此外，auto-HSCT后进行RIC allo-HSCT有可能成为根治部分MM患者的手段，常用的预处理方案为2Gy TBI/Flu或Flu联合中等剂量Mel。和Bu类同，也越来越强调研究中国人群Mel的体内代谢特点，在药代动力学监测下个体化用药。

HSCT疗效受患者原发病及缓解状态、年龄、合并症、身体状况、预处理方案、移植物来源，GVHD预防方案等诸多因素的影响。随着移植技术的进步，适应证不断扩大，如何实现预处理最大程度促进GVL效应，同时保持低毒性，最大限度地降低TRM，减少后期并发症发生和严重程度，仍将是临床难题。目前，MAC仍是年轻患者的首选方案，但今后NMAC、RIC的发展更值得期待。尽管前瞻性随机对照研究非常困难，实现真正意义的预处理优化还有很长的路要走，但多元化、个体化的预处理方案一定是今后发展的方向。