第一章　干细胞：新的医学革命

第一节　问题的缘起

1998年，威斯康星大学詹姆斯·汤姆森(James Thomson)领导的小组成功地从不孕夫妇捐赠的多余胚胎中提取出人类胚胎干细胞。同年，约翰斯·霍普金斯大学约翰 · 吉尔哈特(John Gearhart)领导的研究小组从流产胎儿的组织中分离出人类胚胎干细胞。这些科学突破引发了全球科学家对干细胞研究的兴趣，干细胞研究成为生物医学研究的前沿领域。在美国《科学》杂志公布的1998年和1999年世界十大科技成果中，干细胞的研究与应用均名列榜首。

干细胞是一类具有自我更新、多向分化潜能的细胞。干细胞的重要性在于，与其他细胞相比，它们有两个主要特征：第一，它们是未分化的细胞，在很长一段时间内拥有自我更新的能力；第二，在一定条件下，它们可以被诱导分化成科学家希望它们成为的细胞。研究者相信，干细胞可以生成很多特殊的细胞类型，替换已经损坏的细胞，为那些身患糖尿病、癌症、神经退行性疾病等的患者带来新的希望。干细胞的治疗潜能常常以革命性的术语来表达。比如，干细胞“再生方法”将会改变医学治疗的定义，“从简单阻止急性或慢性疾病的恶化到恢复丧失的组织功能”, “再生医学(regenerative medicine)为临床治疗带来全新的价值范式”。科学界、产业界、政界、患者组织等都对干细胞抱有很高的期望。在过去20多年，干细胞研究一直处于国际生命科学研究的前沿，各国政府都大力支持干细胞研究，竞逐全球领先地位，期望干细胞治疗能改善公共健康，促进经济增长。

2006年1月，韩国“黄禹锡事件”震撼世界。黄禹锡发表在《科学》杂志的文章称，他们通过体细胞核移植技术制造了人类胚胎，从中提取出人类胚胎干细胞，建立了11个针对疾病的干细胞系。这11个干细胞系后来被发现是伪造的，他的文章也被《科学》杂志撤回。更有报告称，黄禹锡通过不当的伦理行为，获得捐赠者的卵子。韩国国家生命伦理学委员会在《黄教授研究中的伦理问题总结报告》中指出，从2002年11月28日至2005年12月24日，黄禹锡研究团队从119位女性身上取得了2221个卵子，但只有66位女性获得了经济补偿；其中24位女性捐赠卵子的次数高达2次以上，包括黄禹锡实验室中的工作人员，有的捐赠者在捐赠卵子后出现严重的健康问题。韩国“黄禹锡事件”很大程度上是不良治理，以及缺乏透明和伦理监督的国家机制的结果。另外，西方国家因此更加质疑亚洲其他国家在干细胞研究中的伦理治理问题。

2006年秋，笔者开始在英国爱丁堡大学科学技术与创新研究所访学，博士学位论文计划研究中国干细胞研究的治理问题。那时，韩国“黄禹锡事件”还没有淡出人们的视线。研究所的西方人问道：“中国的干细胞研究治理状况如何？同样的不当行为是否也会发生在中国？”这同样也是笔者的困惑，笔者也希望能够了解事实的真相。笔者在网上检索“干细胞研究”时，查到不少有关干细胞治疗的信息：一些国外患者不远千里，来到中国的干细胞公司和医院接受干细胞治疗，而这些治疗在他们的国家被认为是不成熟的，不允许被应用于临床，这被称作“干细胞旅游”现象。

据网上介绍，干细胞可以治疗多种疑难杂症。这是事实吗？尽管医生和科学家提醒患者，不要接受此类干细胞治疗，但这些患者为何还要远赴中国接受治疗呢？在中国，对于干细胞研究和应用有哪些管理办法？在干细胞创新过程中，为了使科学发现转化为临床应用的产品，干细胞领域的研发人员都在做些什么？他们希望达到什么样的科学目标或治疗目的？又如何鉴别他们研究中的成功、进步或障碍，比如，什么使得研究（不）能够进行下去？从基础研究到临床研究，从临床研究到临床应用，研发人员在各个环节面临的主要障碍是什么？除了科学、技术上的障碍，他们在转化研究过程中还遇到了什么样的挑战，比如，社会、伦理、政策、经济等方面的挑战？

本书试图通过案例研究、访谈、参与观察等质性研究方法，展现中国干细胞转化研究的治理问题，尤其是中国如何开展干细胞转化研究，中国采用了什么样的管理方法，以及中国和其他国家在干细胞转化研究的治理问题上有哪些相同和相异之处。