6. 罕见病研究进展

欧洲罕见病组织（European Organization for Rare Diseases，EURORDIS）于2008年发起国际罕见病日（Rare Disease Day），确定2月29日为国际罕见病日，以这个四年一次的日子意寓罕见病之“罕见”。国际罕见病日旨在促进社会公众和政府对罕见病及罕见病群体面临问题的关注。国际罕见病日活动举办以来，已有50多个国家和地区参与，举行了超过1000场次各类活动，影响了数千万各国民众，推动了多个国家和地区罕见病政策的建立和完善。2012年2月29日是第五届国际罕见病日，口号是“Rare But Strong Together”。2015国际罕见病日的主题和口号是“Living with a Rare Disease - Day-by-day，hand-in-hand”，向罕见病患者、家庭和看护人致敬的同时，也号召家庭、疾病组织和社区团结一致，共同对抗罕见病。

1994年我国创办了《罕少疾病杂志》，1999年在深圳市成立了国内外第一个有关罕少疾病的学术组织，即深圳市医学会罕少疾病专业委员会，先后公开出版了《罕见病少见病的诊断与治疗》等罕少疾病的专著。

第五届国际罕见病日，即2012国际罕见病日中国区推出“四叶草”的形象，以此呼吁全社会关注罕见病。一般的苜蓿草只有3片叶子，在10万株苜蓿草中，才会有一株4片叶子的变种，“四叶草”也就被赋予幸运的含义，因此成为罕见病的标志。同时“四叶草”也寄予罕见病患者充满真爱、健康、希望以及幸福的四重寓意。

目前在我国，罕见病患者的用药没有纳入医保，政府也没有设立专门的资助资金，只有极个别的罕见病能获得有限的慈善资助。由于每个病种患者数相对较少，因此极易被医疗卫生机构、医药企业及社会各界所忽视，许多罕见病患者及其家庭在饱受疾病折磨的同时，还在承受着巨大的经济和心理压力。通过立法，让全社会关注这个问题，维护罕见病患者公平享受医疗的合法权益，向罕见病患者提供必需的、适用的药品，保障这个群体的生命权、健康权，以及平等、充分地参与社会生活，共享社会物质文化成果从新生儿开始，努力提高全民健康水平，从源头改善罕见病患者的医疗状况。同时，建立罕见病社会救助机制，对生活和就医困难的罕见病患者实施有效的救助，努力消除社会不和谐因素。