药物效应除了与药物代谢作用相关外，还受到药物作用位点的影响，包括药物受体、离子通道以及其他细胞或组织内产生效应的位点等。与药物作用靶点产生相互作用的往往是非结合的游离态药物，而游离态药物与其他非效应靶点的结合会造成游离态药物浓度的下降，从而导致药物的效应减弱，因此药物的效应取决于游离态药物的浓度。同时由于结合态的药物不能通过脂质的细胞膜，药物从血浆到脂质的扩散同样依赖于游离态药物的浓度，同时受到平衡因素的影响。血浆中药物的浓度与组织中是相等的，游离态和结合态药物的浓度之间存在着动态平衡的关系，同时血浆与组织中游离态药物的浓度也存在着动态平衡的关系。因此，血浆中游离态药物的浓度可以反映靶组织中药物的浓度，从而影响药物的疗效，量效关系曲线就是指血浆中游离态药物的浓度与治疗效果之间的关系。同时，由于血浆中结合态药物的浓度与游离态浓度也存着动态平衡关系，因此，药物的血浆总浓度与效应之间虽然不是直接相关，但也存在着一定的相关性。

药物代谢动力学直接受到了吸收、分布、代谢和排泄的影响（图3-1）。由于游离态药物在体内的分布是平衡的，而且影响药物的消除过程，即将药物活性形式排出体外，包括通过胆汁、粪便、尿液等将药物排出的排泄过程。但是对于大多数的药物来说，消除发生在药物的代谢或生物转化过程中，即将其转化为非活性形式或活性大大降低。药物代谢的过程在药物起效过程中是非常重要的，包括选择药物的效应分子、使脂溶性的药物更易扩散到血浆中等。大多数药物都是通过肾脏滤过、且部分由肾小管重吸收，因此如果不进行药物的灭活或增加水溶性，都会造成药物在体内停留的时间延长，对药物治疗的调整十分不利。

大多数药物是口服给药，因此增加了药物的吸收对药代动力学的影响。在药物的吸收过程中，首先受到了位于小肠或肝脏药物代谢酶的作用，使得药物在进行体内循环之前就已经受到酶活性的影响，导致最终达到药物作用靶点的药物剂量发生了改变。因此，在口服药物中，生物活性形式以及药物的持续时间都在药物代谢动力学过程中起到十分重要的作用，从而影响药物的治疗效果。

绝大多数药物在过高的剂量时都会产生其他的非治疗效应，这些可能是一级动力学或者二级动力学扩大化的结果。对于某些药物来说，药物的效应剂量与药物的中毒剂量之间间隔非常大，而对于另一些药物来说，这两种剂量之间的差别是比较小的。治疗窗就是指最小有效量与最小中毒剂量之间的间隔。因此，对于药物的治疗效应来说，要使药物的有效剂量处于治疗窗中并且维持一段适当的时间是必需的。药物的代谢过程对血浆中药物的浓度影响显著，而药物代谢酶基因多态性同样显著影响药物的代谢过程，因此药物代谢研究在以后的药品研发过程以及药物治疗过程中都十分重要（图3-2）。