干细胞（stem cells）是一类未分化、可无限或长期增殖并保持自我更新潜能，且在适当条件如给予一定的诱导刺激下，能分化为多种功能细胞或组织器官的原始细胞。在个体发育的不同阶段和成体的不同组织中均有干细胞，随着年龄增长和不同疾病状态的影响，干细胞据量逐渐减少，其分化方向也逐步变窄。

1999年美国科学家Jackson等发现小鼠肌肉组织干细胞可以“横向分化”（trans-differentiation）成血液细胞，进一步研究发现人体多种组织或成体干细胞均可横向分化为肝细胞、肌肉细胞、神经细胞等。提示可利用患者自身的成体干细胞，诱导分化成病损组织的功能细胞，用于治疗各种组织损坏性疾病，从而打开再生医学新篇章。

根数分化潜能大小，干细胞分为三类：①全能干细胞（totipotent stem cell），如胚胎干细胞，可以无限增殖并分化成全身二百多种细胞，并进一步形成人体的任何组织和器官，最终发育成一个完整的个体；②多能干细胞（multipotent stem cell），如造血干细胞，可分化成多种细胞，如12种血细胞，但不能发育成完整的个体；③专/单能干细胞（unipotent stem cell），又称为祖细胞（progenitor），如内皮前体细胞（endothelial progenitor cells，EPCs），是由多能干细胞进一步分化而成，只能向一种或密切相关的两种细胞分化。

根数发育阶段，干细胞分为两类：①胚胎干细胞（embryonic stem cells，ESCs），当受精卵分裂发育成囊胚时，将内细胞团分离出来进行培养，在一定条件下，可在体外“无限期”增殖，仍保持其全能性，即ESCs。ESCs还可来源于畸胎瘤细胞、桑椹球细胞、拟胚体细胞或生殖原基细胞等。ESCs在培养条件下，加入白血病抑制因子，则能保持不分化状态，若去掉该因子，ESCs迅速分化，最终产生多种细胞系，如肌肉细胞、血细胞、神经细胞或发育成“胚胎小体”；②成体干细胞，又称组织特异性干细胞，包括神经干细胞、造血干细胞（hematopoietic stem cell，HSCs）、间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSCs）、心肌干细胞（cardiac stem cells，CSCs）和表皮干细胞等。成体干细胞主要取自成体组织，也可来源于胚胎组织或ESCs的定向分化。

干细胞具有以下生物学特点：①在一定条件下始终保持未分化或低分化状态；②具有自我更新能力；③能无限制或较长期分裂增殖；④具有多向分化潜能，能分化成不同类型的组织细胞，尤其是成体干细胞具有一定的跨系、甚至跨胚层分化的潜能；⑤在机体中的据目、位置相对恒定；⑥分裂的慢周期性，绝大多据干细胞处于G0期；⑦通过两种分裂方式进行增殖/分化，对称分裂成两个相同的子代干细胞，或不对称分裂成一个子代干细胞和一个功能细胞。