评估所遵循的原则：按照移植经验丰富的单位大宗病例随访结果的资料预测移植疗效，按照最规范的化疗预测化疗效果。只有当移植收益大于非移植收益时，移植才是值得实施的。针对特定患者的评估，一定要结合该医院自己的数据资料，告知患者在某个单位接受移植的风险和收益，以及接受非移植方式治疗的风险和收益。

评估的项目取决于患者的基础疾病。一些必做的项目在预处理开始之前必须得到结果。评估的结果可能影响移植的预处理方案选择、移植供者选择和移植时机选择。仔细询问和复习病史，详细了解初诊情况及对化疗的效果、初始诊断、预后分层及疗效预测，决定是否选择移植。

了解初始白细胞水平、骨髓形态、染色体核型、免疫分型、分子生物学异常以及有无髓外浸润，CNSL预防及治疗情况等。

如成人ALL，无论标危和高危患者，完全缓解率高达60%～80%，而化疗的长期存活率不足20%；HSCT后的存活率50%～70%。如果有合适条件，患者选择移植优于单纯化疗。而标危儿童和青少年ALL患者因为化疗的长期存活率可达70%～80%，所以不急于在CR1期行HSCT。儿童高危ALL，移植的疗效优于化疗，应该争取移植。

急性白血病，需要了解患者是经历几个疗程达到完全缓解的，如果化疗3个以上疗程才缓解，移植后复发的风险增加，争取尽早移植。如果1个疗程达到CR，需强化2～3个疗程后移植，以使肿瘤负荷降得更低。

了解CNSL预防情况：ALL预防鞘内化疗6次，AML 2～4次。如确诊为CNSL，需要达到CR。了解其他髓外白血病浸润的部位、治疗及效果。

根据移植单位的资料预测移植后的白血病复发的风险。除了初始诊断时的参数，对治疗的反应速度和深度以及是否复发，可以预测移植后白血病的复发风险。如北京大学人民医院定义：不具备高危染色体核型、CR1/CR2期移植为移植后复发的标危因素，而具备预后不良的染色体核型、CR2以上或移植时非CR期为移植后复发的高危因素。AML标危患者移植后的复发率约10%～20%，高危患者复发率约25%～35%；ALL标危患者复发率20%～30%，高危患者复发率46%～50%；通过移植前的甄别，对高危复发患者进行预防性DLI干预，使移植后的复发率降低了20%。对于复发标危的患者在严密监测下进行针对性干预，减低了GVHD风险。

了解患者所处的分期以及TKI的疗效，有无附加染色体异常和基因突变。

CML慢性期（CML-CP）患者对至少包括二代TKI的所有药物治疗失败或者不能耐受时，再考虑造血干细胞移植。

CML加速期（CML-AP）患者观察TKI的疗效，决定是否移植；在应用TKI过程中进展为加速期的患者根据基因突变情况，选择应用合适的TKI桥接移植。AP患者，在CP2或AP期移植疗效相当，所以评估疗效后移植或直接选择移植均可。

如果是急变期患者，经过TKI或TKI联合化疗达到完全缓解或达到第二次缓解期后，争取在1～3个月内尽早行造血干细胞移植。如果患者出现T315i基因突变，无论处于哪个阶段，都具有移植指征，争取在慢性期或加速期移植。

复核诊断并进行危险度分层。复查骨髓形态、染色体核型、免疫分型、分子生物学，计算IPSS积分或WPSS积分。对于IPSS中危-Ⅱ或高危患者应该尽早移植；对于低危或中危-Ⅰ的患者，如果骨髓衰竭导致严重粒细胞和血小板减少或输血依赖，也具有移植指征。对于已经转为白血病的患者，按照白血病化疗方案争取缓解后移植。如果是处于RAEB阶段的患者，可以直接移植，而一般不主张化疗，去甲基化药物桥接移植也可以考虑（见适应证相关章节）。

了解疾病分期及既往治疗。

行骨髓形态、活检、免疫分型、染色体和MDS相关基因等检查，以再次确定诊断。了解有无PNH克隆；既往治疗及疗效，尤其是否应用ATG治疗，输血史，输注血是否辐照。检查血清铁蛋白，了解有无血色病。对于儿童或年轻患者，应首先除外先天性贫血如范可尼贫血等，了解生长发育和智力状况，有无畸形和咖啡牛奶斑，检查染色体脆性和彗星试验，必要时进行基因突变筛查。

了解病理结果及疾病分期，染色体或融合基因异常情况，既往治疗及效果。患者是否接受放射治疗及免疫治疗，如果有放疗史，应了解放疗的累积剂量、照射野及照射时间。

尽量在肿瘤负荷低或微小残留病阴性的时期移植，如果不能选择移植时机，也应评估移植后复发的危险程度，以便移植后早期干预以降低疾病复发。移植前的疾病状况与移植的无事件生存（EFS）、总体生存（OS）、无复发生存（RFS）有关。4周以前的骨髓结果已经不能准确反映现在的病情，所以在预处理开始前（1～3周），都需要再评估骨髓情况，了解AL/MDS患者是否仍处于疾病的稳定期及微小残留白血病情况。对于AA患者，了解有无骨髓恢复或疾病进展。髓外浸润同样影响移植疗效，在移植前要根据临床表现采用适当的检查手段除外髓外白血病的浸润。

如已经处于完全缓解状态的患者初诊时MICM资料不全，移植前要补充，选择性检查MRD、BCR/ABL、AML1/ETO、NPM1、MLL、c-Kit突变等，一旦监测到阳性，可以调整治疗方案或将MRD作为移植后监测或指导干预的标志。

对于Ph ⁺ALL缓解期的患者，移植前如果MRD为阴性，移植后复发的风险降低。如果患者MRD呈下降趋势但仍在10 ^-3以上，可以争取转阴后移植；如果已经在10 ^-3以下或未继续下降，争取尽早移植而不必强求MRD转阴。

血液病移植治疗和非移植治疗均进展迅速，随时会有新药或大的临床试验结果发表。评估患者是否需要移植时，不能只依据很久以前的治疗该病的效果而是要不断检索最新的疗效信息。移植适应证及时机选择参见《中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识——适应证、供者选择、预处理方案2018年版》。

在其他单位已经进行的HLA配型，在移植前，移植单位要负责核实。配型确认可以在任何时间，但必须重新取血样，在预处理前要得到最终结果。移植近期预处理开始之前完成抗群体抗体和DSA筛查。（见供者选择章节）

评估应该基于患者生理状况而不仅仅是生物年龄，关于HSCT患者的年龄并无固定的上限或下限，随着移植技术的发展，移植患者的年龄也在拓宽。过去一般规定异基因移植患者的年龄不超过50岁，近年减低毒性的移植更使移植的年龄上限扩展至60～75岁。如在北京大学人民医院，HLA单倍体相合移植患者最大年龄为66岁，最小的移植患者年龄只有1岁半。患者既往所患疾病，如高血压、冠心病或糖尿病等，加之化疗或放疗造成的伤害，都会增加移植相关并发症的风险。要结合患者身体功能、并发症、移植方式和疾病的类型综合分析。对于器官功能进行评估。

每个移植患者都要做心电图和超声心动图进行心脏评估。清髓移植前的超声心动（EHCO）短轴缩短率不低于28%。如果心功能降低或有心脏异常，请专科会诊。必要时行心脏冠脉成像或冠脉造影检查。移植过程中致命性心脏毒性发生率并不高，一般小于2%。患者年龄在50岁以上或既往接受了蒽环类药物是心脏并发症的高危因素；二维超声显示EF值低于50%、既往有充血性心功能不全病史是严重心脏功能不全的高危因素。文献报道，柔红霉素的累积量超过550mg/m ²，发生急性心功能不全的机会明显增加。尤其预处理中应用大剂量环磷酰胺的患者更要注意。移植前应计算患者应用蒽环类药物的累积量，必要时调整预处理方案。莫晓冬等报告移植前化疗5次以上和具有两个以上的移植相关并发症是致命性心脏毒性的高危因素。对于高危患者应采用RIC方案（尤其避开心脏毒性药物）。移植时要严密监测并控制输液速度。北京大学人民医院曾为6例患冠心病（3例陈旧心肌梗死，3例因心绞痛放置了心脏支架）的血液病患者，采用BuCy+ATG或BuFlu的RIC方案，进行了移植，没有1例发生心脏功能不全。各种蒽环类药物的心脏毒性转化系数见表2-1-1。

了解既往患者有无高血压病史以及高血压的原因，有无高血压相关的心脏病和肾脏病，高血压控制情况。

完成肺部CT和肺功能检查。了解患者吸烟及肺脏病史、移植前肺的弥散功能和FEV/FVC是否降低，这些可用于预测移植后肺的并发症，如肺部的cGVHD。清髓性移植要求PFT、FVC和DLCO均在60%以上的，否则需要专科会诊并采用减低毒性的预处理方案。小患儿无法做肺功能，一些儿童医院虽然能做，但小儿患者的肺功能检查在移植中的价值并不清楚。对于不能做肺功能的患者，氧饱和度和症状可以作为肺功能的替代指标。对于有严重肺病病史的患者，影像学检查和儿科肺病专家的会诊通常有用。

通过病史采集、体格检查、影像及其他辅助检查、相关专业会诊等，除外活动性感染或潜在感染灶。接受多次化疗的患者，多数经历过不同程度的感染，以肺部感染最常见，感染病原多为细菌、真菌、病毒、PCP等。既往细菌性肺炎在治愈后一般不会影响移植的疗效。但是，真菌感染需要治疗的时间长，免疫功能低下时容易复发，因此在移植前应认真评估。在移植前评估肺部真菌感染时，应了解真菌感染的诊断依据和级别、治疗用药情况和所用药物的疗效。治疗有效的药物是移植过程中二级预防的首选药物。如果病灶不易清除，与外科一起评估手术切除感染病灶的可能性。诊断和治疗可照参照《血液病／恶性肿瘤患者侵袭性真菌病的诊断标准与治疗原则（第五次修订版）》。

诊断为活动性肺结核的患者应推迟移植，抗结核治疗3～6个月，并请结核专业医师评估病情。如为陈旧结核，既往经过正规治疗，在移植过程中应积极预防，一般采用异烟肼、乙胺丁醇和喹诺酮类抗生素三联预防。需要强调的是，有些肺部感染的患者可以没有明显的症状和体征，移植前的末次肺部CT检查应该安排在预处理前1～2周内，而不应该是化疗之前或4周之前的。对于在移植前不需要化疗的SAA或MDS患者也必须强调是近期的肺部CT。

口腔的感染灶需要专科评估，牙科检查通常是需要的，如果不是反复感染的坏死牙，尽量修补保留。如果患者血象偏低，也不要太过积极洗牙。是否需要拔牙，还要结合既往粒细胞缺乏期间是否反复感染来决定。

既往认为HIV感染患者不能做造血干细胞移植，但有报道联合应用强力的抗病毒药物后进行HSCT可成功治疗HIV相关的淋巴系统恶性肿瘤。目前认为HIV感染不是移植的绝对禁忌。

了解既往消化系统病史，有无溃疡病。对慢性阑尾炎反复发作的患者，建议行阑尾切除术。如果是急性阑尾炎，没有反复发生，可以保守治疗。肛周感染是中性粒细胞缺乏伴发热时主要的感染来源，应请肛肠科会诊，清除肛周脓肿、肛裂、窦道或瘘管内外痔。对于经常慢性腹泻的患者，应进行纤维结肠镜检查，了解有无克罗恩病、溃疡性结肠炎、肠结核或VRE定植。

移植过程中的多种药物和GVHD都可能对肝脏造成损伤，最严重的肝脏并发症是VOD，又称为肝窦阻塞综合征（SOS）。如果患者有肝硬化或肝脏纤维化，移植后VOD的发生率明显增加，禁做清髓性移植，减低毒性预处理或非清髓移植也要慎重考虑。

乙型病毒性肝炎和丙型肝炎均不是移植的禁忌证。但是，HBV肝炎活动期患者应先治疗肝炎并适当推迟移植；HBsAg阳性的携带者，如HBV-DNA阴性可以接受HSCT，移植期间采用抗病毒药物预防；如果患者HBV-DNA阳性肝功能正常，应该在移植前采用抗病毒治疗，病毒转阴后进行HSCT，移植期间服用抗病毒药物预防。HBsAg阳性的患者移植后抗病毒预防至免疫抑制剂停用后半年；如果移植后HBsAg转阴，HBsAb阳性，抗病毒药物的疗程可以酌情缩短。

对HCV阳性的肝炎患者，可以采用Havoni（来地帕韦和索非布韦的复方制剂）治疗，待肝功能正常后甚至HCN-RNA转阴后移植，移植期间抗病毒药物预防。

肝功能检测是移植前最常用的评估指标。病毒阴性的肝功能异常患者，要求移植前的转氨酶不超过正常上限的2.5倍，胆红素不超过正常上限的1.5倍。

移植前要完善肾脏功能和尿常规检查。因为移植后需要应用的多种药物具有潜在的肾脏毒性，如环孢素、普乐可复、万古霉素、两性霉素B、磺胺甲 唑等，所以移植对于肾功能要求比较高。移植前患者的血肌酐水平成人宜小于1.5mg/L，肌酐清除率高于60ml/min。而多发性骨髓瘤的患者，肾功能损害可能是疾病本身所致，肾功能异常不是多发性骨髓瘤患者自体移植的禁忌，但需要密切监测。

移植前需要进行耳朵和鼻的基础检查。儿童患者或者用到耳毒性药物的患者要进行听力测试。

对儿童患者在预处理之前进行神经认知评估。造血干细胞移植对于儿童患者的神经认知发育的影响是父母和医生共同关注的。如果有可能，应该对所有儿童患者在预处理之前进行神经认知评估。基础评估为将来的评估提供基线对比。很明显，那些接受TBI和（或）CNS照射作为预处理方案的儿童最易出现神经认知的损伤。对于代谢物异常蓄积的患者，可能导致神经认知的恶化。神经认知检测是很重要的评估。如果神经认知表现差的患者预测移植疗效不好，应该建议取消移植。

营养状况可以由经验丰富的营养师评估，也可通过测量患者身高、体重、体质指数、体表面积了解营养状况。理想体重（kg）=身高（cm）-105或理想体重（kg）=［身高（cm）-100）］×0.9（男）/0.85（女），体质指数（kg）=体重（kg）/［身高（m）］ ²。肥胖指实际体重≥理想体重的20%或体质指数≥25。

恶病质和病态的肥胖等极端情况都需要特别关注。FHCRC大宗异基因移植资料分析结果显示，实际体重在理想体重的95%～145%之间，移植相关死亡率是相似的，低于95%和超过145%的患者预后不好，低于85%的患者最差。斯坦福大学对473例恶性血液病行自体移植的连续成人病例做了分析，结果显示营养不良和极度肥胖的患者预后差。营养不良患者在移植前尽量改善营养状况。肥胖患者往往有脂肪肝并伴转氨酶升高。肥胖伴随的代谢综合征（高血压、高血脂和高血糖）通常和成人的心血管疾病有关。肥胖患者应在营养师指导下减重。如果病情许可，可以适当推迟移植。在儿童和青少年患者，用皮质激素和门冬酰胺导致的高血糖比较常见，往往是父母或监护人疏于限制高热量的食物所致。

对于肥胖患者移植，如按理想体重计算药物剂量可能导致药量不足，从而影响免疫抑制的效果和抗肿瘤活性；如果按照实际体重计算，可能药物毒性增加；所以对于肥胖患者需要校正体重。校正公式为：校正体重=1/2（理想体重+实际体重）；或校正体重=理想体重+1/2（实际体重-理想体重）。校正体表面积：根据校正体重和身高计算。如果所用药物已经提供了肥胖患者的药物剂量调整公式，可以按照药品说明书提供的公式计算。如白消安计算方法：肥胖患者：根据调整后的理想体重（AIBW）计算：AIBW=理想体重（IBW）+0.25×（实际体重-理想体重），理想体重（IBW）=50（男）/45（女）+0.91×［身高（cm）-152］。

成人消瘦患者用药剂量按实际体重计算。

小儿体重及体表面积计算法：

体重计算法：≤6个月的患者，体重=出生体重（kg）+月龄×0.7；7～12个月患者，体重=出生体重（kg）+6×0.7+（月龄-6）×0.4，或=6kg+月龄×0.25；2～12岁患者体重=年龄×2+8kg。超标的儿童体重按：实际体重和理想体重的均值计算。

根据体重查询体表面积或根据身高及体重计算体表面积（m ²）=［身高（cm）×体重（kg）］1/2÷60。

了解和记录患者输血量、是否辐照以及输注血制品的来源种类，输血反应及效果，是随机供者还是来自亲属的血，是否进行除铁。对于SAA患者输注亲属的血或供者的血，可能导致移植后不植入率增加。宣教应该提示患者输辐照血，不要输注来自亲缘供者的血制品。

频繁输血除了异源性致敏，还导致铁过载。肝脏的铁过载会增加肝脏的预处理相关毒性，心脏的铁蓄积可以影响心脏储备功能导致急性心功能不全发生。所以对于输血过多的患者如AA或MDS患者，移植前谈话必须交代因预处理毒性增加移植相关死亡增高的风险。目前还没有很满意的方法分析脏器的铁沉积情况，一般检测血清铁蛋白含量并结合MRI，必要时心脏核磁检查或脏器活检。通过UCG检测的心功能正常的患者一般不会发生心脏铁过载。

详细了解药物过敏史及其表现。如果为过敏性休克，应禁用同一药物；如为皮试阳性，需再重复皮试；如果是迟发型皮疹，慎用。磺胺甲 唑被广泛用于预防PCP，如患者有明确的磺胺严重过敏史，取消预防性用药；移植后如果遇到必须应用的情况，要采取脱敏疗法。

移植是一个艰难辛苦的过程，需要患者和家庭、社会密切配合。患者及家属的心理承受能力非常重要，在决定是否移植前应该认真评估患者及其主要家庭成员是否能很好配合。心理评估的目标是了解患者的个性，以便最大限度地调动患者的主观能动性。具体包括患者既往处理突发事件或危机的方法，有无特殊嗜好（如烟酒或药物），对原发病的诊断、治疗和预后的理解程度，对既往治疗的认可度和依从性，患者求生愿望是否强烈，宗教信仰和文化程度等。其他还有主要家庭成员对疾病治疗的理解程度、对预后的期望值是否客观、来自家庭成员的情感方面的支持力度、治疗经费是否充足、是否有来自社会和单位的支持、是否有合适的陪护等。对于儿童患者，更要与患者的主要家长充分沟通，就治愈的愿望和机会，移植后的生活质量，对生长发育的影响程度以及家长的心理承受能力进行客观评估。如果患者本人具有抑郁焦虑或其他精神方面的问题，需要专科医生评估。重度的抑郁焦虑或精神分裂症病史者为移植的禁忌，患者往往在漫长的治疗期间不能自制甚至自杀。主要监护人或家属如果有严重的心理问题或精神疾病，也不适合移植。有抑郁倾向的患者和家属要就进行焦虑抑郁状态评估监测。

很难孤立地依据单一脏器功能或指标来评估对移植相关并发症的影响。一直以来，人们试图将多个指标归纳到一个评分系统（表2-1-2）。 Karnofsky积分系统应用于HCT受者移植评估。一般认为，移植的成人患者Kanofsky应该不低于70分，儿童患者Lansly Play-Performace评分不低于60分。

另外，既往的药物或放疗可能有长时间的累积毒性。如蒽环类药物是白血病和淋巴瘤常用的药物，其累积毒性影响心脏功能。所幸，新药如格列卫或利妥昔单抗等没有累积毒性，可以用于移植后复发的预防。

移植应该符合的条件见表2-1-3。

CCI（Charlson Comorbidity Index）也是移植前预测临床疗效的常用指标，它包括了对19种并发症的评估。通过对它的临床应用价值的研究，发现似乎更适合应用于亲缘非清髓移植，而在非亲缘移植中，相关性很弱。CCI并非特异性针对HSCT人群，未包括HSCT人群一些常见的并发症如感染，所以在HSCT患者中敏感性较低。MDACC提出用年龄校正的CCI，51例患者资料分析显示，0～2分组患者相比于>2分组患者，移植相关死亡率低，存活率高。FHCRC提出了造血干细胞并发症指数HCT-CI，标准见表2-1-4。