药物经济学是在通用领域经济评价的理论与方法的基础上，结合医药领域的特殊性而发展起来的新兴学科，它将经济学原理和方法应用于评价临床药物治疗过程，为临床医生制订合理、有效、经济的处方提供科学参考的一门学科，也可以由医疗卫生决策者和其他决策机构用来比较不同药物和用药方案的成本效果，以便合理分配有限的医疗卫生资源。

基于昂贵的治疗方案与有限医疗资源之间的矛盾，中国相关部门已非常重视这一问题，并将药物经济学评价结果作为国家医改、药品价格制定等的重要参考。2006年正式将它提到医疗体制改革政策高度，2009年《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号)中明确提出将应用药物经济学评价研究来提高资源配置的综合效率、指导药品定价及其他相关政策的制定，2011年正式出台《中国药物经济学评价指南》，旨在加强中国药物经济学学科发展，提高医药卫生资源配置效率，促进中国医药卫生事业发展。

国内外许多学者针对药物经济学进行定义，如Bootman、ISPOR协会等，胡善联教授、陈洁教授以及孙利华教授等，2003年孙利华教授综合胡、陈两位教授的观点，给出的定义是：药物经济学是应用经济学等相关学科的知识，研究医药领域有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况的最大程度改善的科学。它是一门以医药及其相关决策提供经济学参考依据的应用性学科。