第 1 章循证医学与循证管理
1.1 循证医学的概念及核心思想
1.1.1 循证医学的概念
循证医学即遵循证据的医学，也称证据医学、求证医学、实证医学，是近年来国际上在医学领域迅速发展起来的一种新的医学诊治模式。循证医学对应的英文是Evidence-Based Medicine，简称EBM。循证医学的创始人之一、国际著名的英国临床流行病学家戴维·萨基特（David Sackett）在1997年出版的《循证医学——怎样实践和讲授循证医学》一书中，给循证医学所下的定义是：谨慎、准确和明智地应用当前所能获得的最佳研究证据，同时结合临床医生的个人专业技能和多年临床经验，考虑病人的价值和愿望，将三者完美地结合起来，以确定患者的治疗措施。其内在含义是指任何临床的诊治决策都必须建立在当前最佳研究证据和临床专业知识与患者的实际病况相结合的基础上，诊治决策应尽量以客观研究结果为依据。当医生开具处方、制定治疗方案或医疗指南、政府机构做出诊治决策时，都应依据现在最佳研究结果来进行。由此可知，循证医学包含了医学诊治的新思想和新模式，强调了最佳研究证据、专业知识和经验、患者需求三者的整体结合，并且指出三者缺一不可，相辅相成，共同构成循证思维的主体。
在循证医学知识体系中，与循证医学紧密相关的几个概念是大样本随机对照试验、系统综述、科克伦（Cochrane）协作网、米塔（Meta）分析、计算机和网络技术，以及临床流行病学。
1.大样本随机对照试验
大样本随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT）是一种特殊类型的前瞻性研究，它通过比较干预组与对照组的试验结果来确定某项干预措施的效果和价值。大样本随机对照试验的3个基本原则是对照、随机分组和盲法试验。随机对照试验主要被用来评估医学干预措施的效果，也用以评估、诊断和筛检管理方法的效果。许多疾病（如癌症和心脑血管疾病）是多因素的疾病，因此针对某些发病因素的治疗措施，不可能取得像青霉素那样神奇的疗效，但只要某种措施有一定程度的疗效并利大于害，其临床价值就值得推广。进行大样本随机对照试验研究之前，首先要经过实验室试验有效并对人体无害；其次进行小规模临床试验，评价其作用大小。通过计算大样本随机对照试验研究的样本量来确认其无毒和有效性。拟订的大样本随机对照试验研究方案一般包括研究对象、诊断标准、观察例数、随机分组、给药方法，以及评定指标的标准化。但因证实疗效常需要具有足够检验效能的大样本随机对照试验，因此出现了跨国的多中心临床试验，但能组织这种大规模大样本随机对照试验的机构并不多，多数单个大样本随机对照试验样本量较小且难以得出某一干预措施的疗效和安全性的可靠结论，并且其结果还往往互相冲突，难以应用。
2.系统综述
系统综述（System Review,SR）是一种客观的、定量的总结和整合原始研究结果的研究方法，是全面收集所有相关的大样本随机对照试验并进行科学的定量合成从而得出综合可靠结论的过程。在系统综述里，统计学方法是最常用的方法，主要用来检查原始研究不同结果的差异，确定不同的原因及归纳和整合原始研究的结果，即米塔分析。因此，系统综述为循证医学提供了最完整、最可靠、最具权威的证据，对解决大样本随机对照试验中出现的问题带来了很大的帮助。目前发达国家已将系统综述和大样本随机对照试验作为制定治疗指南的主要依据。
3.科克伦协作网
科克伦协作网（The Cochrane Collaboration）是以英国已故著名流行病学家、内科医生阿奇·科克伦（Archie Cochrane）的名字命名的资源网，是于1993年成立的一个国际协作组织，目的是制作、传播和更新医学各领域的系统综述，为临床治疗实践和医疗卫生决策提供可靠的科学依据，其主要产品是科克伦图书馆（光盘形式）。科克伦协作网的成立，使循证医学的广泛应用成为现实。目前全世界已有15个科克伦中心，中国科克伦中心已于1998年12月被科克伦协作网正式批准为注册的科克伦中心之一。目前，科克伦协作网已包括约50个专业协作组，几乎覆盖整个临床医学领域，主要制作医学各领域的系统综述。例如，脑卒中协作组（The Cochrane Stroke Group）就是其中之一。它位于英国爱丁堡大学神经内科，已有分布在20个国家的90个协作者发表了约28 个有关脑卒中预防和治疗的系统综述，为脑卒中防治提供临床研究的实证依据，使循证卒中学的系统研究成为现实。目前，欧洲脑卒中治疗指南就是根据系统综述和大样本随机对照试验制定的。此外，科克伦协作网还包括了替代医学、补充医学（中医药和针灸）等多个领域。
4.米塔分析
米塔分析是1977年由心理学家格拉斯（Glass）首次提出的统计学方法，并首次将其运用于教育学研究领域中多个研究结果的综合定量。后来，这一研究方法被应用于医学领域，并日益受到重视。米塔分析的基础是建立在全面的对文献研究质量进行系统综述的基础之上的，为此，学术界也把对于医学文献进行全面系统的评价称为系统分析，而当应用特定的统计方法定量地进行系统分析时即称为米塔分析。20世纪80年代之后，米塔分析逐步被引入到临床随机对照试验研究中。目前，米塔分析已取得了一大批研究成果并作为可靠的证据，使循证医学有证可循。
5.计算机和网络技术
计算机和网络技术是20世纪科技发展的重要标志之一，计算机和网络技术、科克伦协作网和世界各国科克伦中心的建立与发展，为临床医生快速地从数据库及网络中获取循证医学证据提供了现代化的技术手段。同时，计算机和网络技术的迅速发展也有力地促进了循证医学的快速发展。
6.临床流行病学
流行病学研究方法的迅速进展与日益成熟，不仅为预防医学提供了开展人群研究的技术，也被临床各开展研究的学科所青睐。由于临床流行病学已成为循证医学的基础，因而临床流行病学也就成为开展循证医学并获取高质量证据的来源之一。
1.1.2 循证医学的核心思想
20世纪80年代以来，在医学领域，人们更加注重病人预后的医疗效果，要求对病人的治疗不仅要建立在有充分科学依据的基础之上，及时评价暂时的治疗效果，更要评价最终的医疗效果，为此，全新的医学思想和理念——循证医学就被建立起来了。其核心思想是，医生若要准确有效地对病症进行分析和诊断并获得预期良好的治疗效果，不仅要在诊治方案的制定过程中以大量的与病人相同的或类似的成功案例为依据，而且还必须将诊治方法建立在与病人病情紧密结合的基础之上。据此，医学界将循证医学定义为以应用大量的信息和数据及最佳的证据为依据，通过谨慎、明确和明智的确认与评估做出的科学决策。其原意是“Evidence-Based Medicine is the practice of making medical decisions through the judicious identification, evaluation, and application of the most relevant information”。
对于病症，循证医学认为，医学研究和病症诊断与治疗必须以事实为依据、以病例为基础。对于大量不同的病群体，个人的临床经验尽管非常重要，但其对于治疗项目的整体性作用是非常有限的，特别是由于个人所经历的医疗病例不具有同时性，因而做出的医学决策就可能带有一定的局限性和主观性。因此，只有结合大量临床病例的实证结果，通过对病例的最终样本分析及其实际的医疗效果试验，才有可能提出令人信服的诊治方案。所以，在循证医学诊治方法的研究与制定过程中，研究方案和诊治方法的制定就必须建立在大样本随机对照试验的基础上。同时，鉴于传统临床学方法和经验的认识可能导致的错误观点，循证医学采用新的医学研究模式——循证研究来进行医学问题的实证研究，并且认为盲法原则是避免主观倾向和所有偏倚的最好方法。由此可知，循证医学的本质就是指医生对病人的诊治方案要建立在大量实证病例和有科学依据的基础之上，在结合自身经验的同时，更要结合病人这个个体的特殊情况，并在不断了解和掌握新知识的情况下去解决所面临的问题。因此，循证医学研究就是一个在了解具体病因的基础上，运用新的知识，在了解和掌握大量实证病例并以之为基础的情况下为病人提供的一种最有可能获得最佳效果的诊断与治疗方法。
在依据循证医学思想进行疾病诊治的过程中，循证医学具有大范围、多样本、双盲实验来评价药物疗效的特点。其中，大范围是指循证医学研究要收入大量的病例，然后分为用药组和对照组，这些病例所患的疾病是相同的，用药组使用同一种药物治疗，对照组采用另一种药物治疗，最后比较两种药物的疗效。多样本是指在研究中收入足量的病例。尽管所患的疾病相同，但鉴于个人的自身条件，如年龄、体质不同等，只有多样本才能保证所研究的药物适用于所有人。因此，在研究中要有足够的样本数量。双盲实验就是医生与患者都不知道使用的是哪种药物，最后按编号统计使用药物的治后疗效，这样就可最大限度地保证评价药物疗效的客观性。由此可见，循证医学研究是评价药物疗效最科学、最公正的方法，它能得出真正值得患者信赖的用药依据。同时也可以看出，循证医学的核心是要求临床医生从更多方面来把握疾病，把握医患关系。其结果是医生和患者形成诊治联盟，使患者获得最佳的临床诊治结果和生命质量。因此，循证医学就是负责、明确、明智地利用现有的最佳证据来决定不同患者的诊治措施。
在循证医学中，由于任何医疗决策的确定都要基于临床科研所取得的最佳证据，即无论临床医生确定治疗方案还是专家确定治疗指南，都应依据现有的最佳证据进行，这就要求临床医生具有从事临床工作的实践经验和判断能力。具备了这种经验和能力，临床医生就能够对不同病人做出及时、准确、有效地处理。在处理过程中，循证医学提倡将临床医生的临床实践经验与客观的科学研究证据结合起来，使每位患者都得到最正确的诊断、最安全有效的治疗和最精确的预后医疗效果。所以，临床医生的工作能力、有说服力的临床试验证据和患者的愿望就构成循证医学的核心三要素。
为了实现这三要素的综合，循证医学对临床医生提出了更高的要求，并认为一位优秀的临床医生应该既具备丰富的临床经验，又能依据现有的最佳证据来指导临床实践。无论是在疾病的诊治过程中还是医学理论研究中，临床医生都能通过多年临床实践熟悉并掌握临床业务和技能，提高对疾病的判断能力和治疗经验。同时，现代临床医生还应具备文献检索能力，从更广范围的临床研究结论中获取最新的、可靠的信息以指导自己的治疗实践。特别是由于目前许多临床医生在拥有海量医学知识信息及现代化检索手段的同时，却在面对具体的临床问题时，苦于缺乏科学可靠的知识信息来指导实践。这就反映了这样一个现实，即现有医学知识实际上并没有充分转化为现实生产力，并切实运用在诊治病人的医疗实践中。
很显然，医学研究所产出的医学知识，其最终目的在于运用。科学认识的价值形成之后，就要以各种方式被各类社会实践主体所接受和应用，使其价值由潜在状态向现实状态转化。因此，循证医学就要求临床医生既重视个人临床经验又强调采用现有的、最佳证据并从患者实际需求出发来诊治疾病。在诊治中将临床研究证据与临床实践（临床经验、临床决策）及患者价值观（关注、期望、需求）结合起来，运用最新、最有力的科研信息，采用最适宜的诊断方法、最精确的预后估计和最安全有效的治疗方法来治疗病人，而不能循规蹈矩。同时，在寻求举证的过程中，还要将证据分级，推荐有级别，证据要不断与时俱进，不断更新，以提高医疗服务的质量和水平。从这些要求可以看出，证据要分级、推荐有级别是循证医学的两大核心。而且，基于问题研究、参考当前最佳证据进行决策、关注实践的效果和止于至善就成为指导循证医学的4条原则。